近日，生物医药领域迎来一项里程碑式进展。拜耳旗下全资子公司BlueRock Therapeutics于2025年9月22日宣布，其针对帕金森病的创新细胞疗法bemdaneprocel（BRT-DA01），已在名为“exPDite-2”的关键性III期临床试验中，成功为首例患者完成了给药。这标志着该疗法成为全球首个进入III期临床阶段的、利用异体多能干细胞衍生技术治疗帕金森病的候选产品，为全球超过1000万深受这一神经退行性疾病困扰的患者带来了前所未有的希望，预示着帕金森病的治疗模式可能从单纯控制症状，迈向从根源上修复神经功能的的全新阶段。
此次突破性进展建立在坚实的科学基础与严谨的临床试验设计之上，展现了多重核心价值。
首先，在疗法机制上，bemdaneprocel代表了一种全新的治疗思路。它并非传统药物，而是一种“现货型”细胞疗法。其核心在于，通过实验室技术将人多能胚胎干细胞定向分化为多巴胺能神经元前体细胞。这些细胞在外科手术中被精准植入患者大脑的特定区域后，有望继续发育成熟，替代因帕金森病而凋亡的天然多巴胺神经元，进而重建被疾病破坏的神经网络，最终目标是持久性地恢复患者的运动功能（如震颤、僵硬、运动迟缓）乃至非运动功能（如疲劳、认知问题）。
其次，该疗法的推进建立在令人鼓舞的早期临床数据支持之上。此前完成的I期临床试验（共12名参与者）结果显示，bemdaneprocel在术后24个月内表现出良好的安全性和耐受性，未发生与药物本身相关的严重不良事件。同时，研究者在与运动功能相关的次要终点指标上也观察到了积极改善的趋势。这些参与者将继续接受长期随访，以评估疗法的持久性。
再者，刚刚启动的III期试验“exPDite-2”在设计上科学严谨，目标明确。这是一项多中心、随机、双盲、假手术对照研究，计划招募约102名帕金森病患者。试验采用客观指标：主要终点是治疗第78周时，患者每日“无困扰性运动障碍的‘开期’”时长的变化——这是直接关乎患者生活质量的硬指标。此外，试验还将全面评估运动功能、非运动症状、日常生活能力及整体生活质量。基于这些结果的数据包，未来将用于向监管机构申请上市许可。
总而言之，bemdaneprocel进入III期临床试验是帕金森病治疗领域一个划时代的里程碑。它不仅验证了干细胞疗法在应对复杂神经退行性疾病方面的巨大潜力，更代表着医学界向着修复乃至逆转疾病病理进程的终极目标迈出了关键一步。尽管其最终疗效与安全性仍有待III期试验的全面验证，并且尚未获得任何监管机构的批准，但这一步已经点燃了变革的火种。如果成功，这种一次治疗、长期获益的细胞疗法，有望从根本上改变帕金森病的治疗范式，为数百万患者及其家庭带来重获生活质量的曙光，同时也为其他类似疾病的细胞治疗研究树立了标杆，开启了再生医学的新篇章。
脊髓损伤（SCI）是一种严重的神经系统疾病，常导致永久性运动与感觉功能障碍。其病理机制复杂，包括原发性机械损伤和继发性炎症反应、胶质瘢痕形成、轴突变性等，阻碍神经再生与功能恢复。目前尚无有效治愈手段。近年来，干细胞疗法，尤其是人诱导多能干细胞（iPSC）来源的神经祖细胞，显示出修复潜力。然而，其在体内的分化命运及对损伤微环境的调控机制尚不明确。
2025年8月，国际知名期刊《Cell Death and Disease》发表了一项由中国国家食品药品检定研究院、广州医科大学等团队学者联合完成的iPSC再生脊髓神经细胞治疗脊髓损伤的突破性疗效研究，并揭示了全球创新的疗效机理成果。
本研究核心内容是开发并验证了一种利用人诱导多能干细胞（iPSC）衍生的脊髓神经祖细胞（spNPGs）治疗脊髓损伤（SCI）的新型疗法。研究团队通过优化的体外诱导方法，成功获得了具有后脊髓特性（即能够分化为控制下肢运动的神经元）的spNPGs。将这些细胞移植到免疫缺陷的脊髓损伤小鼠模型后，研究发现这些细胞通过双重修复机制发挥了卓越的治疗效果：一方面，它们能够在体内存活并分化为多种功能性脊髓神经元（如运动神经元和中间神经元），整合入宿主受损的神经回路，重建神经信号传导的“中继站”；另一方面，它们能主动调节损伤区域的微环境，将有害的促炎性胶质细胞（小胶质细胞和星形胶质细胞）转化为有益的抗炎、神经保护性表型。这两种机制协同作用，最终显著促进了小鼠的运动感觉功能恢复。该研究为干细胞治疗脊髓损伤提供了强有力的临床前证据。
Schematic summary of differentiation pathway and the therapeutic potential of human iPSC-derived spNPGs for spinal cord injury.
值得一提的是，这项研究成果采用了士泽生物医药（苏州/上海）有限公司（Roche Accelerator Member）自主研发的国家I类新药——iPSC衍生脊髓神经祖细胞（spNPC细胞；XS228注射液），用于治疗重大神经系统疾病脊髓损伤，该全球首款新药已中美药监局双报双批，正由中山大学附属第三医院牵头，联合大连医科大学附属第一医院开展全球首个注册临床I/II期试验，已完成全球首例脊髓损伤移植并取得初期积极成效。
总而言之，本研究不仅成功开发了一种能够生成具有后脊髓身份的功能性神经祖细胞的可靠方法，更重要的是，它系统性地揭示了这些移植细胞在脊髓损伤修复中的双重治疗角色：既是“替代者”，通过多向分化直接重建被破坏的神经网络；又是“调节者”，通过免疫调节改善损伤局部的恶劣微环境，为内源性修复和外源性细胞整合创造有利条件。这项工作超越了以往仅关注细胞替代的单一视角，从整合生物学的角度阐明了iPSC-spNPGs的治疗潜力，为推进该疗法走向临床应用奠定了坚实的理论与实践基础。
多能干细胞的研究，正在彻底改变再生医学的版图，并加速人类疾病研究的步伐。凭借可分化为体内几乎所有细胞类型的独特能力，它们为糖尿病、帕金森病、心脏病等重大疾病带来了全新的治疗思路探索。
ACROBiosystems百普赛斯专注于支持细胞疗法相关研究，在完善的细胞培养平台、流式细胞术验证平台以及GMP质量管理体系下，开发了一系列用于iPSC到神经细胞分化的PG和GMP级别的FGF-8b、SHH、FGF basic、BDNF、GDNF、Noggin等细胞因子及Laminin 511、Laminin 521等相关产品。产品工艺稳定，目前已助力多家iPSC企业开发iPSC到神经细胞工艺，并成功用于临床生产中。
